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Benefícios da fibrose cística ivacaftor droga notificados em crianças pré-escolares, pela primeira vez

Benefícios da fibrose cística ivacaftor droga notificados em crianças pré-escolares, pela primeira vez

Encontro:
20 de janeiro de 2016
Fonte:
The Lancet
Resumo:
O ivacaftor droga oral parece ser segura e pode ser benéfica para crianças com idades entre 2 e 5 com um tipo específico de fibrose cística, de acordo com uma nova pesquisa. As descobertas também sugerem um potencial janela de oportunidade no início da vida, quando danos a órgãos poderiam ser mitigados.
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HISTÓRIA CHEIA

O ivacaftor droga oral parece ser segura e pode ser benéfica para crianças com idades entre 2 e 5 com um tipo específico de fibrose cística, de acordo com nova pesquisa publicada na revista The Lancet Respiratory Medicine revista. As descobertas também sugerem um potencial janela de oportunidade no início da vida, quando danos a órgãos poderiam ser mitigados.

A fibrose cística é uma doença hereditária causada por um defeito no gene que destrói lentamente aos pulmões e ao sistema digestivo. O gene defeituoso interrompe a actividade de uma proteína chamada cística regulador da condutância transmembranar da fibrose (CFTR), que regula o transporte de sal nas células do corpo. Isto faz com que espessas, muco pegajoso a acumular-se em órgãos, especialmente os pulmões e ao sistema digestivo, e leva a infecções recorrentes e danos nos pulmões irreversível.Cerca de 10.000 pessoas vivem com fibrose cística no Reino Unido e mais de 70 mil em todo o mundo. Actualmente, não existe cura.

Ivacaftor tem como alvo o defeito básico da fibrose cística, ou CFTR, observada em cerca de 4% de pacientes com fibrose cística com pelo menos uma mutação no gene de CFTR. Estudos anteriores confirmou a droga ser um tratamento seguro e eficaz em crianças de 6 anos ou mais, adolescentes, adultos e com os chamados “gating” mutações, e a droga tem sido aprovado para utilização nestes grupos. Mas, até agora, não há estudos examinaram seus efeitos nas crianças mais jovens.

Este ensaio, envolvendo 34 crianças em idade pré-escolar com fibrose cística com idades entre 2 e 5 anos, com pelo menos uma cópia de uma mutação no gene de CFTR, mostrou que a tomar o medicamento por via oral em uma de duas doses (50 mg para crianças com peso corporal <14 kg e 75 mg de? 14 kg) duas vezes ao dia durante 6 meses melhorou vários marcadores da doença, incluindo níveis de cloreto de suor, ganho de peso e função pancreática.

Os 33 participantes que completaram o tratamento de 6 meses experimentaram reduções significativas nos níveis de cloro no suor, sugerindo uma melhora na habilidade do corpo para restaurar o equilíbrio de sal dentro e para fora das células – processo que, quando defeituosos leads para fibrose cística – e melhor peso ganho que poderia fornecer um “tampão” contra o declínio no estado nutricional e melhor função pulmonar no final da infância. Além disso, mais de um quarto das crianças subiu acima do corte clínica fora da insuficiência pancreática pelo menos uma vez durante o tratamento, o que sugere, dizem os autores, “uma janela no início da vida, onde pelo menos parcial restauração da função pancreática pode ser possível.” Esta é a primeira vez que isto tenha sido mostrado com qualquer fármaco em pacientes com fibrose cística.

Ivacaftor foi geralmente bem tolerado com um perfil de segurança semelhante ao observado em adultos. Os eventos adversos mais comumente relatados foram tosse (19 crianças; 56%) e vómitos (10; 29%).Cinco crianças (15%) tiveram testes de função hepática (LFTs) oito vezes maior do que o limite superior do normal, resultando em tratamento parar uma criança. Todos os cinco pacientes tinham uma história de LFTs elevados na seleção e todos foram reversíveis. No entanto, dada a frequência das elevações de LFT, os autores sugerem que uma monitorização mais frequente deve ser considerada em crianças mais jovens, particularmente aqueles com uma história de LFTs elevadas.

Os autores advertem que mais dados são necessários antes que estes efeitos do tratamento a longo prazo e segurança pode ser confirmada. De acordo com o líder do estudo Professor Jane Davies, do Instituto Nacional de Coração e Pulmão do Imperial College London, London, UK, que conduziu o estudo do Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, em Londres, Reino Unido, “Este foi um pequeno ensaio, mas somos emocionado ao ver esses resultados. Ivacaftor é um potencial novo tratamento para oferecer crianças de 2 anos e mais velhos com fibrose cística e uma mutação CFTR gating. Esta nova terapia poderia impactar substancialmente na vida dessas crianças, potencialmente abrindo caminho para um progresso ainda maior em anos vir.”

Escrevendo em um comentário para ligado, Sophie Yammine e Philipp Latzin da Universidade do Hospital Infantil de Berna, Berna, Suíça, e Florian Cantor do Hospital Zurich Infantil da Universidade, Zurique, Suíça dizer, “Davies e seus colegas ‘estudo é inovador para o tratamento da fibrose cística em crianças em idade 2-5 anos. direcionados tratamento deste defeito básico tem potencial tanto para prevenção de danos e melhora funcional dos órgãos afetados. Ivacaftor é seguro, e os resultados das medidas de resultados secundárias sugerem eficácia neste grupo etário que é semelhante à que em pacientes mais velhos. muitas incógnitas permanecem, no entanto, como a mais tenra idade de possível aplicação, os dados de flutuação natural de novas variáveis ​​de resultado, e outros pontos que foram revistas anteriormente. Em qualquer caso, os resultados publicados pela Davies e seus colegas são uma boa notícia para as crianças com fibrose cística e suas famílias, que muitas vezes têm uma quantidade insuficiente de defesa “.


Fonte da história:

O post acima é reproduzido a partir de materiais fornecidos pelo The Lancet.Nota: Os materiais pode ser editado por conteúdo e comprimento.


Jornal de referência:

  1. Sophie Yammine, Florian Cantor, Philipp Latzin. Modulação CFTR para crianças com fibrose cística. The Lancet Respiratory Medicine, 2016;DOI: 10.1016 / S2213-2600 (16) 00009-6

Cite esta página:

The Lancet. “Benefícios da fibrose cística ivacaftor droga notificados em crianças pré-escolares para a primeira vez.” ScienceDaily. ScienceDaily, 20 de Janeiro de 2016. <www.sciencedaily.com/releases/2016/01/160120201210.htm>.
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