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TERAPIA GENÉTICA: CANDIDATO PROMISSOR PARA TRATAMENTO DA FIBROSE CÍSTICA

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A terapia genética: candidato promissor para o tratamento de fibrose cística

Encontro:
16 de novembro de 2015
Fonte:
KU Leuven
Resumo:
Uma melhor terapia genética tratamento pode curar ratinhos com fibrose cística (FC). As culturas de células a partir de pacientes com FC, também, respondem bem ao tratamento, sugerem novos resultados encorajadores.
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HISTÓRIA CHEIA

Uma melhor terapia genética tratamento pode curar ratinhos com fibrose cística (FC). As culturas de células a partir de pacientes com FC, também, respondem bem ao tratamento. Esses são os resultados encorajadores de um estudo apresentado pelo Laboratório de Virologia Molecular e Terapia Gênica em KU Leuven, Bélgica.

A fibrose cística ou mucoviscidose é uma doença genética que faz com que o muco no corpo espesso e viscoso, que por sua vez provoca o entupimento em, por exemplo, as vias aéreas e o tracto gastrointestinal. Os sintomas podem ser tratados, mas não existe qualquer cura para a doença.

A fibrose cística é causada por mutações no gene CFTR. Este gene contém o código para a produção de uma proteína que funciona como um canal através do qual os iões cloreto e o fluxo de água para fora das células. Em células de pacientes com FC, estes canais de cloreto são disfuncionais ou mesmo ausente, de modo que o muco espesso inicia-se a construção.

“Há alguns anos, uma nova droga foi lançado que pode reparar canais de cloreto disfuncionais,” Professor Zeger Debyser explica. “Infelizmente, este medicamento só funciona numa minoria de pacientes com FC. Quanto ao impacto da terapia de genes, estudos anteriores sugeriram que o tratamento é seguro, mas largamente ineficazes para pacientes com fibrose cística. No entanto, como a terapia de gene tem recentemente sido bem sucedida para tratar distúrbios tal como a hemofilia e cegueira congênita, queríamos re-examinar o seu potencial para a fibrose cística “.

É por isso que os autores chumbo Dragana Vidovi e Marianne Carlon examinado um tratamento melhorado de terapia de gene com base na inserção de material genético para os canais de cloro – codificada pelo gene CFTR – no genoma de um vector virai de AAV recombinante, o qual é derivado a partir de relativamente vírus AAV inocente. Os investigadores usaram então este vector para uma cópia saudável ‘smuggle’ do gene CFTR para as células afectadas.

Tanto em ratos com fibrose cística e em culturas de células de intestino de pacientes com FC, esta abordagem proporcionou resultados positivos. “Nós o rAAV administrado aos ratinhos através das suas vias aéreas. A maioria dos ratinhos CF recuperado. Nas culturas de células derivadas de pacientes, e cloreto de transporte de fluido foram restauradas.”

Ainda há um longo caminho a percorrer antes que a terapia genética pode ser usado para tratar pacientes com fibrose cística, Debyser esclarece:.. “Não devemos dar pacientes com FC falsa esperança desenvolvimento de um tratamento baseado em terapia genética vai levar anos de trabalho Por um lado, nosso estudo não envolvia seres humanos reais, apenas camundongos e culturas de células derivadas de pacientes. Além disso, ainda temos que analisar quanto tempo a terapia funciona. Poderá ser necessário doses repetidas. Mas a terapia genética é claramente um candidato promissor para futuras pesquisas no sentido de uma cura para a fibrose cística. ”


Fonte da história:

O post acima é reproduzido a partir de materiais fornecidos pelo KU Leuven.Nota: Os materiais pode ser editado por conteúdo e comprimento.


Jornal de referência:

  1. Dragana Vidović, Marianne S Carlon, Mélanie F. da Cunha, Johanna F Dekkers, Monika I Hollenhorst, Marcel JC Bijvelds, Anabela S Ramalho, Chris Van den Haute, Marc Ferrante, Veerle Baekelandt, Hettie M Janssens, Kris De Boeck, Isabelle Sermet . -Gaudelus, Hugo R. de Jonge, Rik Gijsbers, Jeffrey M Beekman, Aleksander Edelman, Zeger Debyser rAAV-CFTRΔR resgata a fibrose cística Fenótipo em Intestinal Organóides e CF Humanos Mice. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine, 2015; DOI: 10,1164 / rccm.201505-0914OC
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