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Orkambi Aprovado para a fibrose cística

Orkambi Aprovado para a fibrose cística

Quando a doença causada pelo gene mutado de cada progenitor

Por Scott Roberts

Quinta-feira, julho 2, 2015

Quinta-feira, julho 2, 2015 (HealthDay News) – Orkambi (lumacaftor e ivacaftor) foi aprovado por os EUA Food and Drug Administration para tratar a fibrose cística em pacientes que herdaram duas cópias de uma mutação genética específica de seus pais.

A mutação F508del causa a produção de uma proteína anormal que interrompe o transporte de água e cloreto através do corpo, a FDA disse quinta-feira em um comunicado à imprensa. Ter duas cópias desta mutação genética é a principal causa da fibrose cística, representando cerca de metade de todos os casos.

“O FDA incentiva os fabricantes a desenvolver novos e inovadores tratamentos para doenças raras graves, como fibrose cística,” Dr. John Jenkins, diretor do Escritório de novos fármacos, Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas, disse em comunicado à imprensa. “A aprovação de hoje amplia significativamente a disponibilidade de tratamentos direcionados para os defeitos específicos que causam fibrose cística.”

CF é uma doença genética, muitas vezes fatal que provoca o desenvolvimento de muco espesso que reúne nos pulmões e do trato digestivo. Isso pode levar a problemas respiratórios e digestivos graves, disse a agência. Alguns 30.000 pessoas nos Estados Unidos foram diagnosticados com a doença.

Orkambi foi avaliada em estudos clínicos envolvendo mais de 1.100 pessoas com idades entre 12 e mais velhos com duas cópias da mutação F508del. Melhorou a função pulmonar foi observada no grupo de tratamento, em comparação com aqueles que receberam um placebo.

A segurança da droga e eficácia entre os pacientes com fibrose cística que não têm a mutação genética não foi avaliada, disse a FDA.

Efeitos colaterais mais comuns do Orkambi incluem falta de ar, infecção do trato respiratório superior, náuseas, diarréia e erupções da pele. Foram notificados um aumento dos problemas menstruais, como sangramento entre os usuários do sexo feminino em idade fértil.

Orkambi é produzido pela Vertex Pharmaceuticals, com sede em Boston.

HealthDay
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