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Gene Therapy para a fibrose cística mostra alguma promessa no Estudo

Gene Therapy para a fibrose cística mostra alguma promessa no Estudo

A função pulmonar benefício foi ligeira, mas mesmo mantendo estável pulmões seria melhora, dizem especialistas

Por Mary Elizabeth Dallas

Quinta-feira, julho 2, 2015

Imagem Notícia de HealthDayQuinta-feira, julho 2, 2015 (HealthDay News) – A terapia genética para a fibrose cística tem pela primeira vez mostrado ligeiro mas significativo benefício na função pulmonar, uma nova pesquisa britânica revela.

Num estudo randomizado, pacientes inalado moléculas de ADN que visam substituir o gene defeituoso responsável pela fibrose cística com uma cópia saudável, funcional do gene nos pulmões.

“Os pacientes que receberam a terapia genética mostrou uma significativa, ainda que modesto, o benefício nos testes de função pulmonar em comparação com o grupo placebo, e não houve problemas de segurança”, o autor do estudo sênior Eric Alton do Instituto Nacional de Coração e Pulmão do Imperial College London , disse em uma nota de imprensa da The Lancet Medicina Respiratória , que publicou o estudo.

Mesmo que o efeito era “inconsistente, com alguns pacientes responder melhor do que outros, os resultados são encorajadores”, disse Alton.

A fibrose cística é uma doença respiratória hereditária rara que é causada por mutações no gene regulador da condutância cística transmembranar da fibrose, (CFTR). A condição afeta mais de 90.000 pessoas em todo o mundo.

Os cientistas que trabalham para desenvolver tratamentos para a fibrose cística têm identificado algumas mutações 2000 para o gene de CFTR, que pode fazer com que o revestimento dos pulmões para escorrer muco muito grossas. Isso resulta em infecções pulmonares graves e recorrentes que danificam os pulmões e causar a grande maioria das mortes entre pessoas com a doença, os pesquisadores explicaram.

Uma variedade de métodos foram desenvolvidos para entregar um gene CFTR normal para os pulmões, mas nenhuma terapia até à data tem sido capazes de mostrar melhorias a longo prazo.

O estudo de dois anos envolveu 136 pacientes com fibrose cística britânicos com idades entre 12 anos ou mais. Ao longo de um ano, estes pacientes foram distribuídos aleatoriamente para receber ou a terapia de gene ou uma “manequim” placebo salino a intervalos mensais.

A equipe de Alton avaliada sua função pulmonar através da medição do volume de ar expirado forçado em um segundo, conhecido pela abreviatura FEV1.

Após um ano de tratamento, a medida da função pulmonar, ou FEV1, dos pacientes que receberam a terapia genética foi de 3,7 por cento maior do que aqueles que receberam o placebo, o estudo concluiu. A equipa salientou que a resposta parecia ser devido a uma estabilização da função pulmonar – melhoria não real.

No entanto, “a estabilização da doença pulmonar em si é um objetivo que vale a pena”, sênior do estudo co-autor Stephen Hyde, do Grupo de Pesquisa de Medicina Gene na Universidade de Oxford, disse em comunicado à imprensa.

“Estamos buscando ativamente novos estudos de terapia genética não viral olhando para diferentes doses e combinações com outros tratamentos, e vectores mais eficientes”, acrescentou.

O estudo também mostrou que alguns pacientes respondem melhor à terapia do que outros.Aqueles com a função pulmonar pior quando o estudo começou vi duas vezes o benefício, os pesquisadores notaram.

A terapia génica foi geralmente bem tolerada em doentes em tratamento, com reacções negativas sendo semelhante à observada em pessoas que tomaram placebo.

Um especialista nos Estados Unidos foi encorajado pelos resultados.

“A fim de obter o gene” normal “para o pulmão, tem que ser conectado a algo chamado um vetor”, explicou o Dr. Joan Decelie-Germana, da divisão de medicina pulmonar e fibrose cística Centro no Centro Médico de Cohn Crianças em Great Neck, NY

“Neste estudo, o vector é um vector de combinação não virai que tem sido mostrado para ser seguro em estudos anteriores,” disse.

Os novos resultados são encorajadores, mas a terapia deve ser julgado “em um estudo mais amplo, incluindo mais pacientes, para ver se estes resultados são reprodutíveis em muitos outros pacientes”, Decelie-Germana ressaltou. “Será também importante para estudar esta terapia de genes em outros países, desde que os pacientes diferentes são conhecidos por terem diferentes mutações do gene.”

FONTES: Joan K. Decelie-Germana, MD, Departamento de Pediatria, Divisão de Pneumologia e Cystic Fibrosis Center, Centro Médico de Cohen Crianças, Great Neck, NY; O Respiratory Medicine Lancet , lançamentos de notícias, 02 de julho de 2015

HealthDay
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