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Primeiro julgamento de terapia genética para a fibrose cística para mostrar efeito benéfico sobre a função pulmonar

CORPO HUM. OLOGRPrimeiro julgamento de terapia genética para a fibrose cística para mostrar efeito benéfico sobre a função pulmonar

Encontro:
03 de julho de 2015
Fonte:
The Lancet
Resumo:
Pela primeira vez a terapia genética para a fibrose cística tem demonstrado um benefício significativo na função pulmonar em comparação com o placebo, em um estudo randomizado de fase 2. A técnica substitui a resposta gene defeituoso para a fibrose cística, utilizando moléculas de ADN inalados para entregar uma cópia de trabalho normal do gene para as células do pulmão.
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HISTÓRIA CHEIA

Uma terapia que substitui o gene defeituoso responsável pela fibrose cística nos pulmões dos pacientes produziu resultados encorajadores em um julgamento Reino Unido major.
Crédito: © iQoncept / Fotolia

Para a primeira terapia genética momento para fibrose cística tem demonstrado um benefício significativo na função pulmonar em comparação com placebo, em um estudo randomizado fase 2 publicado em The Lancet Medicina Respiratóriarevista. A técnica substitui a resposta gene defeituoso para a fibrose cística, utilizando moléculas de ADN inalados para entregar uma cópia de trabalho normal do gene para as células do pulmão.

“Os pacientes que receberam a terapia genética mostrou uma significativa, ainda que modesto, o benefício nos testes de função pulmonar em comparação com o grupo placebo e não houve problemas de segurança”, disse o autor sênior Professor Eric Alton do Instituto Nacional de Coração e Pulmão do Imperial College London . “Embora o efeito era inconsistente, com alguns pacientes que respondem melhor do que outros, os resultados são animadores.”

A fibrose cística é uma doença hereditária rara causada por mutações em um único gene chamado cística regulador da condutância transmembrana da fibrose (CFTR) e afeta 1 em cada 2500 recém-nascidos no Reino Unido e mais de 90 mil pessoas no mundo. Os cientistas descobriram cerca de 2000 mutações CFTR até agora. Estas mutações fazem o revestimento dos pulmões secretam muco anormalmente grossas. Isto leva a infecções pulmonares recorrentes potencialmente fatais, o que resulta em danos nos pulmões que causa 90% das mortes em pessoas com fibrose cística.

Desde a descoberta da base genética para a fibrose cística, em 1989, os cientistas desenvolveram uma variedade de sistemas de vectores virais e não virais para a entrega de um gene de CFTR corrigida de volta para as células do pulmão. Apesar das expectativas de um avanço rápido, sem julgamento terapia genética fibrose cística até agora tem sido capaz de mostrar melhora clínica a longo prazo.

Coordenado pelo Reino Unido da fibrose cística Gene Therapy Consórcio, o estudo de dois anos envolveu 136 pacientes com FC com 12 anos ou mais de todo o Reino Unido. Os participantes foram aleatoriamente designados para 5 ml de nebulização (inalada) pGM169 / GL67A (terapia genética) ou solução salina (placebo) em intervalos mensais durante um ano. A função pulmonar foi avaliada utilizando uma medida clínica comum do volume de ar expirado forçado em um segundo (FEV1).

Após um ano de tratamento, nas 62 pacientes que receberam a terapia de gene, FEV1 foi de 3,7% superior em comparação com o placebo. * Este foi um resultado de estabilização da função respiratória, em vez de uma melhoria. No entanto, os efeitos foram inconsistente, com alguns pacientes responder melhor do que outros. Em particular, na metade dos pacientes com a pior função pulmonar a partir do início do estudo, houve uma duplicação do efeito do tratamento, com mudanças no FEV1 de 6,4%.

Em geral, a terapia génica foi bem tolerada e os pacientes nos grupos de tratamento e de placebo experimentaram taxas semelhantes de eventos adversos.

De acordo com o co-autor sênior Professor Stephen Hyde do Grupo de Pesquisa Gene Medicina da Universidade de Oxford, “Estabilização da doença pulmonar em si é um objetivo que vale a pena. Estamos buscando ativamente novos estudos de terapia genética não-viral olhando para diferentes doses e combinações com outros tratamentos, e vetores mais eficientes. ”

Senior co-autor Dr. Alastair Innes da Western General Hospital, Edimburgo, Reino Unido acrescenta, “A publicação deste julgamento é um marco para pacientes com fibrose cística e estamos particularmente gratos aos muitos pacientes em todo o Reino Unido, que deram o seu tempo e esforço para participar e fazer esta iniciativa de colaboração um sucesso. ”

Este estudo foi financiado por uma parceria entre o Conselho de Pesquisa Médica do Reino Unido (MRC) e do Instituto Nacional de Pesquisa em Saúde (NIHR).

* O intervalo de confiança de 95% para o tamanho do efeito é de 0,1% para 7,3%. Assim, embora a melhor estimativa do tamanho do efeito é de 3,7%, os dados são consistentes com o tamanho verdadeiro efeito encontra-se em qualquer parte do intervalo de 0,1% a 7,3%. Este intervalo fica entre os valores de nenhum efeito para limpar relevância clínica.


Fonte da história:

O post acima é reproduzido a partir de materiais fornecidos pelo The Lancet. Nota: Os materiais pode ser editado por conteúdo e comprimento.


Jornal de referência :

  1. Eric Alton et al. nebulização repetida de terapia gene CFTR não-viral em pacientes com fibrose cística: um, duplo-cego, randomizado de fase 2b julgamento controlado com placebo . A Medicina Respiratória Lancet , 2015 DOI: 10.1016 / S2213-2600 (15 ) 00.245-3

Cite esta página :

The Lancet. “Primeiro julgamento de terapia genética para a fibrose cística para mostrar efeito benéfico sobre a função pulmonar.” ScienceDaily.ScienceDaily, 3 de julho de 2015. <www.sciencedaily.com/releases/2015/07/150703072624.htm>.
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