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CORPO HUM. OLOGRCombo O tratamento para a fibrose cística mostra a promessa

Os pesquisadores dizem que a terapia poderia ajudar 15.000 pessoas em Estados Unidos sozinho

Por Robert Preidt

Segunda-feira, maio 18, 2015

Imagem Notícia de HealthDayDomingo, 17 de maio, 2015 (HealthDay News) – A combinação de dois medicamentos que têm como alvo a causa genética mais comum de fibrose cística melhorou a função pulmonar em pessoas com a doença. A terapia de combinação também reduziu a taxa de infecções pulmonares e outros problemas, de acordo com um novo estudo.

As duas drogas são chamados ivacaftor e lumacaftor. Ivacaftor já está aprovado pelo os EUA Food and Drug Administration para o tratamento de certas pessoas com fibrose cística, de acordo com os pesquisadores.

“Apenas alguns anos atrás, ivacaftor tornou-se o único fármaco aprovado pela FDA para o defeito genético na fibrose cística, mas ele só funciona para mutações genéticas encontradas em uma pequena parcela de pacientes com fibrose cística. Nosso estudo mostrou que a combinação de ivacaftor com lumacaftor ajuda os pacientes com a mutação da fibrose cística mais comum. Este é um passo excitante para a frente “, disse o co-autor Dr. Susanna McColley em uma nota de imprensa do Hospital da Ann & Robert H. Lurie Infantil de Chicago. Ela é o diretor associado do Centro de Fibrose Cística do hospital.

A fibrose cística é uma doença genética que provoca espessas, muco, para formar nos pulmões, pâncreas e outros órgãos. De acordo com a American Lung Association, pessoas com a doença têm uma expectativa de vida mais curta do que o normal.

O estudo foi um ensaio clínico internacional de fase 3. Ele incluiu mais de 1.100 pessoas com fibrose cística. Eles estavam todos 12 anos ou mais.

Os pesquisadores descobriram que 24 semanas de terapia lumacaftor-ivacaftor combinado era seguro e eficaz para as pessoas com duas cópias de uma mutação do gene da fibrose cística especial chamado F508del. Esta mutação é encontrada em quase metade dos pacientes com a doença, disseram os autores.

O estudo foi publicado online 17 de maio no New England Journal of Medicine .

“Essas descobertas revolucionárias irá beneficiar cerca de 15.000 pacientes em US sozinho”, disse McColley, que também é professor de pediatria na Universidade Northwestern Feinberg School of Medicine.

“Enquanto um progresso significativo tem sido feito com terapias de suporte para a fibrose cística, o desenvolvimento de tratamentos que abordam a causa genética subjacente tem sido um desafio”, explicou ela.

“Vamos precisar de mais análises e dados de longo prazo para ver se este tratamento pode alterar o curso da doença e ampliar ainda mais a expectativa de nossos pacientes vida”, disse McColley.

Um painel consultivo US Food and Drug Administration conheceu 12 de maio para considerar os resultados deste estudo. Este painel irá recomendar ou não a FDA deve aprovar a terapia combinada.

FONTE: Ann & Hospital de Robert H. Lurie Children of Chicago, comunicado de imprensa, 17 de maio de 2015

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